病症线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
2022-01-31 04:07 来源：梧州男科医院
Reneo Pharmaceuticals如今日前，美国药品药品监督管理局（FDA）已颁发该日本公司的主要候选抑制剂REN001病患功能障碍肝细胞腹病（PMM）的孤儿院药称号。该日本公司还日前了在在完成的针对PMM病人的REN001临床深入研究的大力结果。
REN001是一款选取性PPARδ抑制作用，可病患仅限于PMM在内的肾病腹病。PMM是肝细胞基因突变再加的严重癌症，PMM病人的腹肉功能通常才会升高，对日常功能产生不利负面影响，并且病人生命期才会缩短。目前已有FDA准许的应用于病患PMM的抑制剂。
Reneo Pharmaceuticals总裁兼执行官Niall O’Donnell博士说：“患有肝细胞功能障碍腹病的病人的生活受到很多方面的负面影响”。Reneo对患有肝细胞基因缺陷和腹病史的PMM病人完成了为期12周的临床实验（REN001深入研究）。病人每天口服一次REN001，大多数病人选取参与另外的36周全站标记延伸深入研究。REN001深入研究考察了驱车测试和一些征状简报的结果，该深入研究的安全性数据表明，REN001在PMM病人中是安全的且耐受性良好。
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